在急性白血病的治疗版图中，携带KMT2A基因重排或NPM1突变的亚型长期处于“化疗耐药、复发率高、生存期短”的困境。传统化疗对这类患者的缓解率不足30%，中位生存期仅3-4个月，无数患者在反复治疗与复发中陷入绝境。直到瑞维美尼（Revumenib，商品名Revuforj）的获批上市，这一僵局才被彻底打破——作为全球首款口服高选择性menin抑制剂，它以精准靶向致癌核心通路的创新机制，为这类难治性白血病患者点亮了重生之光。
图片来自——海得康官网
瑞维美尼的突破性，源于其对白血病致病根源的精准打击。在KMT2A重排或NPM1突变的白血病中，menin蛋白如同“致癌枢纽”，与异常蛋白形成稳定复合物，持续激活HOXA9、MEIS1等促癌基因，驱动白血病细胞无限增殖并抑制正常造血功能。而瑞维美尼通过特异性结合menin蛋白的MBM1/MBM2活性位点，精准阻断这一异常相互作用，瓦解致癌复合物的稳定性，既抑制促癌基因表达，又诱导白血病细胞分化为正常血细胞，实现“靶向纠偏+造血修复”的双重功效。这种机制完全区别于传统化疗“无差别杀伤”的模式，对正常细胞影响极小，从根源上提升了治疗的精准度与安全性。
从上市进程来看，瑞维美尼的获批之路彰显了其临床价值：2024年11月15日，美国FDA首次批准其用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人及1岁以上儿童患者；2025年10月24日，FDA进一步扩展适应症，将其纳入携带NPM1突变、无合适替代方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人及1岁以上儿童患者的治疗，使其成为全球首个且唯一覆盖多种急性白血病亚型的menin抑制剂，彻底填补了这类难治性白血病的治疗空白。
