急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速、预后极差的血液系统恶性肿瘤，其中携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的患者病情更为凶险，复发率高且传统化疗效果有限。数据显示，伴有FLT3突变的复发性或难治性（R/R）AML患者中位生存不足6个月，5年生存率仅为12.6%，患者亟待更有效的治疗方案。在这样的临床困境下，吉瑞替尼的出现为这类患者带来了生存新希望。
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吉瑞替尼是一种高效、选择性的第二代FLT3抑制剂，也是目前中国唯一获批治疗FLT3突变R/R AML适应症的创新靶向药。与传统化疗药物的非特异性细胞毒作用不同，吉瑞替尼通过精准结合FLT3受体的ATP结合口袋，竞争性抑制ATP结合，阻断FLT3受体自磷酸化及下游STAT5、MAPK、PI3K/AKT等异常信号通路，从而特异性诱导白血病细胞周期阻滞和程序性死亡。其独特优势在于能同时有效抑制FLT3内部串联重复突变（ITD）和酪氨酸激酶结构域点突变（TKD）两种常见突变类型，且对野生型FLT3影响较小，实现了精准靶向治疗的同时降低对正常细胞的损伤。
临床数据充分印证了吉瑞替尼的卓越疗效。在一项关键性III期临床试验中，吉瑞替尼组患者的中位总生存期（OS）达到9.3个月，显著长于挽救性化疗组的5.6个月，死亡风险降低36%；COMMODORE研究3年长期随访数据更显示，吉瑞替尼治疗患者中位生存时间长达10.3个月。此外，吉瑞替尼还能显著提高患者的完全缓解率，为部分患者创造接受造血干细胞移植的机会，进一步改善长期生存预后。对于既往接受过其他FLT3抑制剂治疗失败的患者，吉瑞替尼仍能发挥疗效，为这类难治性患者提供了重要的后续治疗选择。
作为口服靶向药物，吉瑞替尼的给药方式便捷，推荐起始剂量为120mg每日一次，每28天为一个治疗周期，伴餐或不伴餐均可，极大地提升了患者的治疗便利性和生活质量。如今，吉瑞替尼已被2025年CSCO恶性血液病诊疗指南、2025年NCCN AML诊疗指南等国内外权威指南列为FLT3突变R/R AML患者的I级推荐用药，成为该领域的标准治疗方案之一。它的临床应用重新定义了FLT3突变R/R AML的治疗格局，为无数身处困境的患者点亮了长期生存的希望之光。
